uniQure N.V. · QURE · 시총 31억$ · 바이오 산업 · 2026년 9월 10일(목) 미국장 기준
유니큐어는 희귀병과 중증 질환에 한 번의 투여로 듣는 유전자 치료제를 개발한다. 헌팅턴병 후보물질 AMT-130은 임상 1/2상에서 고용량군의 질병 진행이 느려지는 결과를 냈고, 미국 FDA는 AMT-130을 혁신치료제로 지정했다. 파브리병·SOD1 변이 근위축성측삭경화증·약물 저항성 내측두엽 뇌전증 후보물질도 개발 중이다.
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