사렙타

Sarepta Therapeutics, Inc. · SRPT · 시총 22억$ · 바이오 산업 · 2026년 9월 10일(목) 미국장 기준

사렙타는 뒤셴 근이영양증 같은 희귀 유전질환을 겨냥한 치료제를 개발해 판매한다. 유전자의 특정 부위를 건너뛰게 해 디스트로핀 단백질을 만들게 하는 EXONDYS 51·VYONDYS 53·AMONDYS 45와 유전자 치료제 ELEVIDYS가 승인받은 제품이다. 지대형 근이영양증(LGMD) 유전자 치료제를 개발 중이고, Arrowhead와 손잡고 헌팅턴병·근긴장성이영양증을 겨냥한 siRNA 후보물질도 만든다.

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